Pathologies

Inserm - Un nouvel outil d’édition du génome au service des maladies héréditaires rares

Trouver des traitements adaptés pour les patients atteints de maladies héréditaires, comme l’hémophilie et la plupart des maladies métaboliques, constitue souvent un défi pour les chercheurs. L’édition ciblée du génome, via la technique CRISPR-Cas9 notamment, ouvre depuis quelques années des pistes intéressantes. Des chercheurs de l’Inserm, de l’Université d’Evry, de l’Université Paris-Saclay et du Généthon ont mis au point une nouvelle plateforme pour modifier le génome des cellules souches hématopoïétiques, à l’origine des cellules du sang. L’utilisation de ces outils pourrait apporter de nouvelles solutions thérapeutiques à de nombreux patients atteints de maladies génétiques rares. Les résultats de ces travaux sont publiés dans la revue Nature Communications.

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Les entretiens de Théragora

L'institut Imagine: dix ans de lutte contre les maladies rares

L'Institut Imagine célèbre cette année des dix ans d'existence. Associé à l'hôpital Necker Enfants-Malades voisin, ce centre d'excellence est totalement dédié aux maladies rares qui touchent près de 3 millions de personnes en France. La majorité de ces maladies a une cause génétique et concerne des enfants. L'identification de la maladie et la prise en charge sont très problématiques et source de retards importants. Un parcours du combattant stressant pour les parents.

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