Communiqué Modem - TROISIÈME PLAN NATIONAL MALADIES RARES « Renouer avec les ambitions et la dynamique du premier plan »

Les ministres Frédérique Vidal et Agnès Buzyn ont annoncé le 4 juillet le lancement du Troisième Plan National Maladies Rares (PNMR3), à l’occasion des Rencontres Maladies Rares, présidées par Philippe Berta, député MoDem et président du groupe d’études de l’Assemblée nationale sur les maladies rares.

Le groupe Mouvement Démocrate et apparentés salue la volonté politique du gouvernent de se saisir de cet enjeu majeur pour les trois millions de malades que compte la France, et leurs familles. Après un premier Plan National Maladies Rares en 2005, qui avait fait de notre pays un précurseur en Europe pour prodiguer aux malades les meilleurs traitements disponibles et développer des réponses thérapeutiques adaptées, le deuxième plan, en 2011, s’était avéré décevant pour l’ensemble des acteurs.

« L’impatience des acteurs (associations, chercheurs, startups, industriels), avec qui j’échange chaque jour, était forte. Attendu depuis 2014, le PNMR3 doit renouer avec les ambitions et la dynamique du premier plan, et être en mesure de donner une impulsion forte, d’exprimer une volonté politique, d’incarner un engagement. C’est sur ce critère que nous le jugerons.

Le renforcement de tous les niveaux d’organisation de la gestion de la maladie rare est souhaité, de son diagnostic, de la recherche associée, en passant par l’accompagnement du patient bien sûr, jusqu’à l’accès au traitement, quand traitement il y a. La co-construction de ce troisième plan avec une gouvernance interministérielle, doit permettre d’assurer le continuum recherche-santé-handicap-industrie. Un lien étroit et permanent avec tous les acteurs, au premier rang desquelles les associations et leurs attentes si légitimes, garantira la meilleure efficacité.

Je salue tout particulièrement l’annonce, par la ministre Frédérique Vidal, d’un financement supplémentaire de 20 millions d’euros pour la recherche sur les maladies rares. C’est un signal positif fort en direction de nos laboratoires et de nos patients. Je partage entièrement les priorités que sont le diagnostic et les données santé. Quatre ans d’errance diagnostique, ce n’est pas acceptable !

Le groupe d’études sur les maladies rares de l’Assemblée nationale va, à présent, prendre le temps d’étudier toutes les dimensions du plan avec les acteurs du secteur et se montrer vigilant quant à sa mise en œuvre. Nous allons également élaborer des propositions pour une prise en compte systématique des spécificités des maladies rares dans les évolutions législatives à venir. »

Philippe Berta, député du Gard, président du groupe d’études sur les maladies rares