Pathologies

Inserm - Un nouvel outil d'édition du génome au service des maladies héréditaires rares

Trouver des traitements adaptés pour les patients atteints de maladies héréditaires, comme l’hémophilie et la plupart des maladies métaboliques, constitue souvent un défi pour les chercheurs. L’édition ciblée du génome, via la technique CRISPR-Cas9 notamment, ouvre depuis quelques années des pistes intéressantes. Des chercheurs de l’Inserm, de l’Université d’Evry, de l’Université Paris-Saclay et du Généthon ont mis au point une nouvelle plateforme pour modifier le génome des cellules souches hématopoïétiques, à l’origine des cellules du sang. L’utilisation de ces outils pourrait apporter de nouvelles solutions thérapeutiques à de nombreux patients atteints de maladies génétiques rares. Les résultats de ces travaux sont publiés dans la revue Nature Communications.

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Les entretiens de Théragora

Le porc meilleur ami de la transplantation

Remplacer un coeur ou un rein humain malade par un organe équivalent prélevé sur un porc sera bientôt possible. Ces porcs génétiquement modifiés pourraient ainsi devenir des banques d'organes de remplacement pour les humains. Les chirurgiens-transplanteurs français militent activement pour le développement d'une filière nationale autonome capable de maitriser toute la chaîne de ces xénogreffes.

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